terça-feira, 6 de abril de 2021

Paciente cego de nascença enxerga pela 1ª vez com injeção intraocular

O tratamento levou a mudanças marcantes na fóvea, o ponto mais importante da visão central humana.

Paciente cego de nascença enxerga pela 1ª vez com injeção intraocular - Portal Spy Notícias de Juazeiro e Petrolina
Um paciente com uma forma genética de cegueira infantil, ou seja, cego de nascença, enxergou pela 1ª vez após receber injeção intraocular de uma terapia experimental de RNA.
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A pesquisa de edição de genes foi conduzida na Perelman School of Medicine da Universidade da Pensilvânia, EUA. A visão permaneceu durante os 15 meses subsequentes à aplicação e ele continua em observação.
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Os resultados do caso, detalhados em artigo publicado na Nature Medicine , mostram que o tratamento levou a mudanças marcantes na fóvea, o ponto mais importante da visão central humana.

Como

No ensaio clínico internacional, os participantes receberam uma injeção intraocular de um oligonucleotídeo antisense chamado sepofarsen.

Esta curta molécula de RNA funciona aumentando os níveis normais da proteína CEP290 nos fotorreceptores do olho e melhorando a função retinal em condições de visão diurna.

O tratamento foi desenhado para pacientes com diagnóstico de amaurose congênita de Leber (LCA) – uma doença ocular que afeta principalmente a retina – que têm uma mutação CEP290, que é um dos genes mais implicados em pacientes com a doença.

Os pacientes com esta forma de LCA sofrem de deficiência visual grave, já na infância.

“Nossos resultados definem um novo padrão de quais melhorias biológicas são possíveis”, disse o co-autor Artur Cideciyan, PhD, professor pesquisador de oftalmologia no Instituto de Olhos Scheie da Penn Medicine.
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via: Portal Spy Licença Creative Commons
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